Kreator „CRISPR Baby” ujawnia szczegóły eksperymentu edycji genów Rogue

Na międzynarodowej konferencji genetycznej w Hongkongu we wtorek, He Jiankui, Ph.D., chiński naukowiec, który twierdził, że stworzył pierwsze na świecie genetycznie zmodyfikowane „designerskie dzieci”, obaj bronili swojej decyzji o oszustwie i dokonywali dziedzicznych edycji zdrowych ludzkie embriony i upuściły kolejną zaskakującą wiadomość. Stoi przy tej pracy, a w pracach jest już inny potencjalny projektant.

W wywiadzie dla AP opublikowany w poniedziałek, twierdził, że zmodyfikował geny dwóch zarodków, które rozwinęły się w dwie zdrowe bliźniaczki, Nana i Lulu. Mówi się, że modyfikacje genów nadały oporność na HIV jednej z dziewcząt, chociaż oba zarodki były zdrowe przed edycją. Zanim zajął miejsce na Drugim Międzynarodowym Szczycie Edycji Ludzkiego Genomu, moderator ogłosił tłumowi, że ma „prawo do odwołania sesji, jeśli jest za dużo hałasu i przerw”. Było to niepotrzebne ostrzeżenie: audytorium było milczał, gdy wyjaśniał swoje zamiary, współpracowników, metody i poważne względy etyczne stojące za jego pracą.

Kto wiedział o jego zamiarach?

Nie jest jasne, czy Południowy Uniwersytet Nauki i Technologii, w którym prowadzi swoje laboratorium genetyczne, wiedział o swoich zamiarach. (Ich oficjalne oświadczenie mówi nie.) Szpital, w którym urodziły się dzieci, Shenzhen HOME Women's and Children's Hospital, również odmówił chińskim mediom wiedzy o intencjach He, ale dokumenty komisji przeglądu etycznego pokazują, że przynajmniej ktoś w szpitalnej komisji etyki medycznej podpisałem się na tym eksperymencie.

Prawdziwe pytanie etyczne brzmi jednak, czy bliźniaki rodzice zrozumiał, co planował ze swoimi embrionami, kiedy wręczył im formularz zgody? Utrzymuje, że tak.

"Tak. Wyjaśniłem od pierwszej do drugiej strony, wiersz po wierszu, akapit po akapicie ”- wyjaśnił w pytaniach i odpowiedziach podczas konferencji. „Kiedy już przeszliśmy przez całą świadomą zgodę, pod koniec dałem im czas na prywatną dyskusję, aby mieli trochę czasu na dyskusję jako para. Mieli też wybór, czy zdecydować się zabrać go do domu i zdecydować później ”.

Dodał, że pełny formularz zgody znajduje się na jego stronie internetowej laboratorium.

Oczywiście chodzenie kogoś za pomocą formularza zgody nie gwarantuje zrozumienia. Kiedy popchnięto go do zrozumienia przez rodziców ryzyka i konsekwencji edycji genomu, podwoił się, mówiąc, że rodzice byli „dobrze wykształceni”.

Czy zaangażowano innych naukowców?

Jedną z głównych obaw związanych z tą pracą jest to, że przeprowadzono ją w dużej mierze w tajemnicy, bez udziału innych naukowców. Ale stało się jasne, że niektórzy naukowcy byli świadomi jego projektu. Rice University bada potencjalny wkład profesora bioinżynierii Michaela Deema, Ph.D. Ponadto dwaj profesorowie Uniwersytetu Stanforda, dr William Hurlbut i dr Matthew Porteus, zauważyli, że obaj mieli kontakt z Nim, zanim ogłosił narodziny bliźniaków na świecie, ale także potępił jego działania AP.

Potwierdził, że podczas rozmowy we wtorek był w kontakcie z naukowcami w USA.

„Otrzymałem pozytywne opinie, a także krytykę, a także pewne konstruktywne rady. Kontynuowałem rozmowę nie tylko z naukowcami, ale także z najlepszymi etykami w Stanach Zjednoczonych, takimi jak Stanford i Harvard ”, powiedział. „Pokazałem także dane przedkliniczne odwiedzającym naukowcom”.

Wspomniał również, że „profesor z USA” przejrzał dokumenty dotyczące zgody, chociaż nie podał dalszych szczegółów.

Jak spadł eksperyment?

Prezentacja pokazuje, że chociaż bliźniaki urodziły się zdrowe i normalne, sama edycja nie poszła całkowicie zgodnie z planem. Głównym problemem w tej dziedzinie badań jest to, że wykonanie manipulacji genetycznej, aby powiedzieć, promować odporność na HIV, może spowodować inny niezamierzone mutacje. W środowisku naukowym panuje gorączka, jak CRISPR może mieć takie niezamierzone skutki.

Przyznał, że znalazł jedną mutację poza celem w genomie Lulu, która może być spowodowana CRISPR, chociaż mutacja była w odległym obszarze genomu i prawdopodobnie nie będzie wyrażona.

Niemniej jednak istnieje niezamierzona mutacja i nie wszyscy są przekonani, że użył dokładnych metod, aby wykryć te niecelowe cele. Na Twitterze, genetyk Australijskiego Uniwersytetu Narodowego Gaetan Burgio, nazwał go „niewystarczająco dobrym”.

Mówi, że poinformował rodziców o tym niedotkniętym celu i mimo wszystko kontynuowali. „Wolontariusze zostali poinformowani o ryzyku, że ten istniejący poza celem, postanowili zaszczepić embrion” - powiedział.

Komplikując sprawę, tylko jedno z bliźniąt ma dwie kopie genu nadającego odporność na HIV. Drugi bliźniak ma usunięcie materiału genetycznego w tym zmanipulowanym genie, co wskazuje, że nie będzie miała tego samego oporu HIV, co jej siostra.

„Rodzice zostali poinformowani o konsekwencjach związanych z zakażeniem HIV”, kontynuował. Przypomnieliśmy im o możliwości opuszczenia próby bez implantacji lub wyboru zarodków. Para postanowiła zaszczepić ten embrion, aby rozpocząć ciążę dwu embrionalną ”.

Plany na przyszłość

Planuje kontynuować monitorowanie bliźniąt przez następne 18 lat, badając je pod kątem HIV oraz wszelkich innych konsekwencji, które mogą wyniknąć z manipulacji genomem. Dodał również, że w pracach istnieje inna wczesna faza ciąży z genetycznie zmodyfikowanego embrionu, choć teraz nie jest jasne, czy ten embrion jest zdolny do życia.

Jeśli chodzi o Nana i Lulu, spędzą większość swojego dzieciństwa w kontakcie z zespołem, który zmienił ich materiał genetyczny.

„Istnieje plan monitorowania dzieci przez następne 18 lat, z nadzieją, że zgodzą się oni jako dorośli na ciągłe monitorowanie i wsparcie” - powiedział.

Postanowił jednak przestać odpowiadać na pytania - przynajmniej na tej konferencji. Odwołał swoją czwartkową rozmowę.