Terapia genowa CRISPR wyleczyła mysz z dystrofią mięśniową

$config[ads_kvadrat] not found

W prostych słowach: Terapie genowe Genetyka

W prostych słowach: Terapie genowe Genetyka
Anonim

Kontynuując potężny krok ludzkości ku wiekowi bogów i potworów, po raz pierwszy naukowcy z powodzeniem wyleczyli chorobę genetyczną u żywego ssaka za pomocą metody, która może być stosowana u ludzi.

Dzięki CRISPR - niezwykle potężnemu procesowi inżynierii genetycznej - i niektórym bioinżynierom z Duke University, dorosła mysz z dystrofią mięśniową wejdzie w rok 2016 o wiele zdrowiej. Odkrycia są dzisiaj opublikowane w gazecie pod adresem Nauka.

„Ostatnie dyskusje na temat wykorzystania CRISPR do korygowania mutacji genetycznych w ludzkich embrionach słusznie wzbudziły poważne obawy dotyczące etycznych konsekwencji takiego podejścia” - powiedział Charles Gersbach, profesor inżynierii biomedycznej na Uniwersytecie Duke. Medical Express. „Jednak stosowanie CRISPR do korygowania mutacji genetycznych w zaatakowanych tkankach chorych pacjentów nie jest przedmiotem dyskusji. Badania te pokazują ścieżkę, na której jest to możliwe, ale wciąż jest dużo pracy ”.

Większość pacjentów urodzonych z dystrofią mięśniową Duchenne'a (jeden na 5000 mężczyzn) jest ograniczona do wózka inwalidzkiego do 10 roku życia i ma szczęście, jeśli żyje po 30 latach. To wszystko się zmieni. CRISPR wykorzystuje enzym „Cas9” do edycji DNA i może kierować enzym do określonej części genomu. Może zasadniczo zamienić segmenty DNA, a przy odpowiednim zastosowaniu może kiedyś urodzić pokolenia cudów genetycznych. W tym przypadku cudem jest mysz z dysfunkcyjnym eksonem, który CRISPR zaprogramowano do wycięcia, a następnie niech naturalny mechanizm gojenia ciała zszyje pozostałe geny z powrotem w sekwencję funkcjonalną. Sukces Duke'a to tylko kolejny dowód na jego szalony potencjał.

$config[ads_kvadrat] not found